和时间赛跑！亚盛医药治疗格列卫耐药CML的原创药临床结果喜人

2018 年 9 月 25 日 生物探索

耐药性问题，使得格列卫——这个曾被美国《时代周刊》称之为“抗癌战争新弹药”的特效药疗效正在慢慢减弱。全球的新药研发公司都在努力攻克格列卫耐药性问题，而对于慢性髓性白血病（CML）患者来说，最稀缺的就是时间。近日，苏州传来好消息！原创新药研发公司亚盛医药发布了其用于治疗格列卫耐药CML的原创1类新药项目HQP1351临床I期临床进展，结果喜人。

亚盛医药董事长杨大俊博士

2018年7月，一部《我不是药神》在国内炸开了锅，电影中癌症患者的生存渴望触动了很多人的心，而片中的“另一个主角”——治疗慢性粒细胞白血病（CML）的“天价”靶向药格列宁也把原型格列卫这款药推上了风口浪尖。

CML是一种与白细胞有关的恶性癌症，表现为骨髓中恶性髓性细胞剧增或不受控增长及侵入血液并有可能侵入其他器官。格列卫是治疗CML的“神药”，对CML的治疗具有显著的临床效益，但是获得性耐药是目前CML治疗的主要挑战。在攻克耐药性上，亚盛医药领先了一步，其原创1类新药HQP1351正是用于治疗格列卫耐药性。

BCR-ABL激酶区突变是获得性耐药的重要机制，其中T315I突变发生率20%左右，是最常见的耐药突变类型之一。此类患者对目前所有一代、二代BCR-ABL抑制剂均耐药，因此临床上急需可有效治疗T315I突变CML的第三代BCR-ABL抑制剂。

HQP1351是亚盛医药在研原创1类新药，为口服高效第三代BCR-ABL抑制剂, 可以有效克服一代、二代BCR-ABL抑制剂的耐药缺陷，特别是对T315I突变的CML患者也有很好的疗效，为目前国内首个第三代BCR-ABL抑制剂。

9月18日，在苏州举行的第三届中国创新与投资大会上，亚盛医药首次分享了其HQP1351临床I期临床进展。亚盛医药董事长杨大俊博士在演讲中介绍道，截至 2018 年 6 月 30 日，超过60例耐药CML患者的初步临床结果显示HQP1351具有很好的临床安全性和有效性，提示该药有潜力成为全球范围内格列卫耐药CML治疗的“Best-in-class”类原创药物。

在随后的采访中，亚盛医药首席医学官翟一帆博士详细地向生物探索介绍了临床试验进展：HQP1351在中国的I期剂量递增研究已经完成。截止2018 年 6 月 30 日，已入组60多例CML患者（包括慢性期和加速期CML患者），所有患者均为对一代、二代TKI耐药的患者，包括了相当多的T315I突变患者，最长治疗期限超过20个月。安全性结果表明大多数治疗相关的不良事件为轻度或中度，无一例患者因不良事件导致药物停用。最受关注的与三代BCR-ABL抑制剂相关的动脉栓塞、胰腺炎、严重肝损等严重不良反应，在HQP1351的临床研究中均尚未观察到。而在临床效果方面，总体疗效满意，血液学反应率高，慢性期病人三个月治疗即达到血液学反应率100%；细胞遗传学反应率满意，特别是对于高度耐药T315I突变的慢性期病人取得了超过60%的主要细胞遗传学反应率。

“HQP1351是亚盛医药在研治疗格列卫耐药CML的全新第三代BCR-ABL药物，在我们一个较大样本量的I期研究中，显示了很好的有效性和安全性，很多无药可治的复发难治CML患者获得了临床反应。HQP1351将为医生提供新的治疗武器，为耐药CML患者提供新的治疗选择，同时也显示了国内新药研发实力的巨大进步。”负责HQP1351 临床I期研究的北京大学血液病研究所所长、北京大学人民医院血液科主任黄晓军教授如是说。

克服格列卫耐药是目前尚未满足的急需的临床需求。杨大俊博士对于HQP1351目前数据呈现出的潜力感到欣慰，这也为后续进一步深入研究奠定良好基础。

杨大俊博士补充道，目前我们已经启动II期研究，争取让HQP1351早日上市进入临床应用，从而为格列卫耐药患者提供更为安全、有效的新的治疗选择，解决临床格列卫耐药CML患者用药需求这一重大难题。

关于HQP1351

HQP1351是亚盛医药在研原创1类新药，为高效口服第三代BCR-ABL抑制剂，是靶向BCR-ABL包括野生型和T315I突变设计的，用于治疗耐药性CML患者。该品种为国内首个三代BCR-ABL靶向耐药CML冶疗药物。目前已在中国完成针对格列为耐药CML患者的I期临床试验。

关于亚盛医药

亚盛医药是一家全球领先的处于临床阶段的新药研发企业，致力于在肿瘤、乙肝及与衰老相关的疾病等治疗领域开发创新药物。公司拥有自主研发的蛋白-蛋白相互作用靶向药物设计平台及100多项国内外发明专利权利。公司研发产品管线主要专注细胞凋亡路径关键蛋白的抑制剂，通过抑制BCL-2、IAP或MDM2-p53等，重启肿瘤细胞的凋亡程序；第二代和第三代的针对癌症治疗中出现的激酶突变体的抑制剂等。公司现有7个新药项目已进入到中国、美国及澳大利亚的I-II期临床开发阶段。

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