应用抑制Wnt信号传导通路治疗ADPKD作用机制的研究

项目名称： 应用抑制Wnt信号传导通路治疗ADPKD作用机制的研究

项目编号： No.81173114

项目类型： 面上项目

立项/批准年度： 2012

项目学科： 药物学、药理学

项目作者： 吴冠青

作者单位： 中国医学科学院肿瘤医院

项目金额： 60万元

中文摘要： 常染色体显性遗传性多囊肾（Autosomal dominant polycystic kidney disease, ADPKD）是一组常见的以双肾呈现进行性增大囊肿为主要特征的人类遗传性肾脏疾病。在我国约有150万患者。大约有5%的终末肾衰竭（End-Stage Renal Disease, ESRD）是由ADPKD引起的。尽管目前对ADPKD发病机制研究有较大进展，但是目前临床上尚无公认的用于治疗ADPKD的低毒高效的首选药物。我们的新近研究表明，ADPKD的发生与Wnt/β-catenin信号通路异常有密切关联。ADPKD的致病基因PKD1和PKD2的缺失可以导致Wnt经典信号传导通路的明显上调。据此，我们将以Wnt信号通路为靶点，应用我们健全的人类遗传性多囊肾病动物模型，研究和探讨ADPKD有效的治疗途径，以便将我们的基础研究成果转化为临床实践与治疗。

中文关键词： 人类遗传性多囊肾病；Wnt信号传导通路；β-catenin；Wnt抑制剂；

英文摘要：

英文关键词： ADPKD；Wnt signaling；β-catenin；Wnt inhibitor；