Joint modeling of longitudinal and survival data has become increasingly important in medical research, particularly for understanding disease progression in chronic conditions where both repeated biomarker measurements and time-to-event outcomes are available. Traditional two-stage methods, which analyze longitudinal and survival components separately, often result in biased estimates and suboptimal predictions due to failure to account for their interdependence. In this study, we propose a Bayesian hierarchical joint modeling framework with an emphasis on predictive evaluation and clinical interpretability. The model simultaneously characterizes the longitudinal trajectory of a biomarker and the associated survival outcome through shared random effects, capturing the intrinsic association between disease dynamics and event risk. The Bayesian formulation allows flexible incorporation of prior information, accommodates irregular measurement times and missing data, and provides full posterior distributions for uncertainty quantification via credible intervals. We evaluate the proposed framework using both simulated data designed to mimic realistic patient trajectories and a real-world clinical dataset involving patients with chronic liver disease. Results demonstrate that the Bayesian joint model consistently outperforms conventional two-stage approaches in terms of parameter estimation accuracy and predictive performance, as measured by time-dependent area under the curve and Brier scores. The proposed approach provides a robust and interpretable tool for dynamic, patient-specific prognosis, supporting clinical decision-making in personalized medicine.


翻译:纵向数据与生存数据的联合建模在医学研究中日益重要,尤其适用于理解慢性疾病的进展过程,其中既包含重复测量的生物标志物数据,也包含时间-事件结局数据。传统的两阶段方法分别分析纵向与生存部分,由于未能考虑两者间的相互依赖关系,常导致估计偏差和次优预测。本研究提出一种强调预测评估与临床可解释性的贝叶斯分层联合建模框架。该模型通过共享随机效应,同时刻画生物标志物的纵向轨迹及其相关的生存结局,从而捕捉疾病动态与事件风险之间的内在关联。贝叶斯框架允许灵活纳入先验信息,适应非规律测量时间与缺失数据,并能通过可信区间提供完整的后验分布以进行不确定性量化。我们使用模拟数据(设计用于模拟真实患者轨迹)和真实世界临床数据集(涉及慢性肝病患者)对所提框架进行评估。结果表明,在参数估计准确性与预测性能方面(以时间依赖性曲线下面积和Brier评分衡量),贝叶斯联合模型持续优于传统的两阶段方法。所提方法为动态、患者特异性的预后评估提供了稳健且可解释的工具,有助于支持个性化医疗中的临床决策。

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