We study the problem of selecting a subset of patients who are unlikely to experience an event within a specified time horizon, by calibrating a screening rule based on the output of a black-box survival model. This statistics problem has many applications in medicine, including identifying candidates for treatment de-escalation and prioritizing the allocation of limited medical resources. In this paper, we compare two families of methods that can provide different types of distribution-free guarantees for this task: (i) high-probability risk control and (ii) expectation-based false discovery rate control using conformal $p$-values. We clarify the relation between these two frameworks, which have important conceptual differences, and explain how each can be adapted to analyze time-to-event data using inverse probability of censoring weighting. Through experiments on semi-synthetic and real oncology data from the Flatiron Health Research Database, we find that both approaches often achieve the desired survival rate among selected patients, but with distinct efficiency profiles. The conformal method tends to be more powerful, whereas high-probability risk control offers stronger guarantees at the cost of some additional conservativeness. Finally, we provide practical guidance on implementation and parameter tuning.


翻译:本研究探讨了通过校准基于黑盒生存模型输出的筛查规则,来选择在特定时间界限内不太可能发生事件的患者子集的问题。该统计学问题在医学领域具有广泛应用,包括识别降阶梯治疗候选者以及优化有限医疗资源的分配优先级。本文比较了能够为此任务提供不同类型无分布保证的两类方法:(i) 高概率风险控制与(ii) 使用保形$p$值的基于期望的假发现率控制。我们阐明了这两个框架之间的关系(二者存在重要的概念性差异),并解释了如何通过逆删失概率加权使每种方法适用于分析时间-事件数据。通过对Flatiron健康研究数据库中的半合成与真实肿瘤数据进行实验,我们发现两种方法通常都能在选定患者中达到期望的生存率,但具有不同的效率特征。保形方法往往具有更高的统计功效,而高概率风险控制则以一定的保守性为代价提供更强的保证。最后,我们提供了关于实施与参数调优的实践指导。

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